¡Milagro auditivo! Nueva terapia genética que devuelve la audición
Un tratamiento experimental administrado en China restauró la audición a 10 personas entre 1 y 24 años, incluyendo niños y adultos con mutación genética DFNB9.
Investigadores del Instituto de Óptica y Otorrinolaringología de Fudan, en colaboración con el Karolinska Institutet, aplicaron una terapia génica innovadora que inyecta una copia funcional del gen OTOF directamente en la cóclea utilizando un virus adeno-asociado. El objetivo: restaurar la proteína otoferlin esencial para la transmisión del sonido.
Los resultados, publicados en Nature Medicine, mostraron que en menos de un mes todos los pacientes comenzaron a recuperar audición. En seis meses, el umbral auditivo promedio pasó de 106 dB (sordo profundo) a unos 52 dB, equivalente a una conversación normal.
El grupo incluyó a 10 personas de entre 1 y 24 años; las mejoras más notables fueron observadas en niños de 5 a 8 años, especialmente una niña de 7 años que recuperó casi toda su audición y pudo hablar con su madre sólo cuatro meses después. Aun así los adultos también experimentaron beneficios relevantes. No se reportaron efectos adversos graves durante seis a doce meses. El único efecto observado fue una leve disminución temporal de neutrófilos, un tipo de glóbulo blanco.
Este avance marca el primer tratamiento aprobado que puede revertir la sordera genética desde su origen. Investigadores ahora buscan expandir la terapia hacia otros genes como GJB2 y TMC1.
Una sola inyección genética devolvió la audición donde antes sólo había silencio. El tratamiento abre una nueva era: ya no hablamos solo de prótesis auditivas, sino de revertir la causa del silencio.
CON INFORMACIÓN DE DOMINIQUE FEMAT
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